Es wirkt wie ein möglicher Wendepunkt in der Augenheilkunde: Im Rattenmodell ist es gelungen, die Sehfunktion eines geschädigten Sehnervs wiederherzustellen. Der Ansatz basiert auf der Gabe von Exosomen, die gezielt ein bestimmtes Protein blockieren. Hinter dieser Entwicklung steht das israelische Biotech-Unternehmen NurExone Biologic. Seit 2019 rückt das Startup mit Studien zu biologischen Nanocarriern und regenerierten Neuronen zunehmend in den Fokus.
Vom Nanocarrier zur skalierbaren Plattform
Der Weg zur Exosomen-Forschung begann in der Membrantechnologie und führte über die Arbeit mit Lipid-Nanopartikeln hin zu vollständig biologischen Transportsystemen. Im Zentrum steht die Erkenntnis, dass der menschliche Körper bereits über ein hochentwickeltes System für den Transport von Wirkstoffen verfügt.
Exosomen fungieren dabei als natürliche Botenstoffe zwischen Zellen. Sie transportieren Proteine, RNA und Lipide gezielt dorthin, wo sie benötigt werden. Dieser Prozess läuft kontinuierlich im Körper ab und unterstützt die Regeneration nach Verletzungen. Exosomen sind dabei keine lebenden Zellen, aber biologisch aktiv und hochfunktional.
Biologischer Vorteil gegenüber klassischen Wirkstoffträgern
Die Vorteile gegenüber klassischen Wirkstoffträgern sind klar erkennbar. Exosomen überwinden die Blut-Hirn-Schranke, sind zellfrei und vermeiden damit Risiken wie unkontrolliertes Zellwachstum. Zudem lassen sie sich ohne komplexe Anpassungen übertragen.
Ein entscheidender Faktor ist ihre Fähigkeit, geschädigtes Gewebe gezielt zu finden. Möglich wird dies durch spezifische Proteinstrukturen auf ihrer Oberfläche, die als Navigationssystem dienen. Im Gegensatz dazu müssen künstliche Nanopartikel aufwendig modifiziert werden, um ähnliche Eigenschaften zu erreichen.
Das sogenannte Homing basiert auf biochemischen Signalen verletzten Gewebes. Exosomen reagieren darauf und reichern sich gezielt in betroffenen Bereichen an. Dort reduzieren sie zunächst Entzündungen und schaffen die Grundlage für Regeneration.
Produktion ebnet den Weg zur Kommerzialisierung
Eine der größten Herausforderungen lag bisher in der reproduzierbaren Herstellung. Entscheidend ist die gleichbleibende Qualität zwischen einzelnen Produktionschargen. NurExone hat hierfür eine stabile, vollständig charakterisierte Zellbank entwickelt, die eine konsistente Produktion ermöglicht.
Die Exosomen werden aus mesenchymalen Stammzellen gewonnen und in 3D-Bioreaktoren produziert. Dadurch entsteht erstmals die Grundlage für den Einsatz in klinischen Anwendungen.
Auch beim Beladen der Exosomen geht das Unternehmen neue Wege. Statt klassischer Methoden kommt eine eigene Technologie zum Einsatz, bei der ein Zuckerrest die Verbindung zwischen Wirkstoff und Exosomenmembran herstellt. Daraus entsteht ein flexibles System, das sich für unterschiedliche therapeutische Ansätze nutzen lässt.
Strategischer Schwenk vom Rückenmark zum Auge
Die Ursprünge der Forschung liegen im Bereich Rückenmarksverletzungen. Ziel war es, nicht nur Symptome zu lindern, sondern neuronale Verbindungen wiederherzustellen. Im Fokus stand dabei das Protein PTEN, das als Wachstumsbremse wirkt.
Durch gezielte Hemmung dieses Proteins konnte im Tiermodell das Wachstum von Nervenzellen wieder angestoßen werden. Selbst bei vollständig durchtrenntem Rückenmark zeigten behandelte Tiere eine deutliche motorische Erholung.
Diese Ergebnisse führten zur Orphan Drug Designation in den USA und Europa und eröffneten neue Perspektiven. Der Schritt in die Augenheilkunde ergab sich aus der Erkenntnis, dass der Sehnerv Teil des zentralen Nervensystems ist.
Überzeugende Daten aus der Ophthalmologie
In der Ophthalmologie arbeitet NurExone mit einem erfahrenen Experten zusammen. Die Studien werden am Sheba Medical Center durchgeführt, einem der führenden Krankenhäuser weltweit.
Im Tiermodell wurde der Sehnerv gezielt geschädigt, um die Auswirkungen eines Glaukoms zu simulieren. Nach der Behandlung mit ExoPTEN zeigte sich eine vollständige Wiederherstellung der Netzhautfunktion. Die Messungen mittels Elektroretinogramm bestätigten, dass behandelte Augen identisch auf Licht reagierten wie gesunde.
Diese Ergebnisse wurden mehrfach reproduziert und unterstreichen das Potenzial der Technologie.
Breite Pipeline und flexible Plattformstrategie
Die Plattform ist grundsätzlich auf verschiedene Erkrankungen des zentralen Nervensystems übertragbar. Im Bereich der Augenmedizin könnten neben Glaukom auch andere Schädigungen des Sehnervs adressiert werden, etwa durch Durchblutungsstörungen oder Traumata.
Ein weiterer Vorteil liegt in der Flexibilität der Plattform. Durch Anpassung der eingesetzten siRNA lassen sich unterschiedliche Zielproteine adressieren, ohne die zugrunde liegende Technologie zu verändern.
Bei der Anwendung wird auf kurze, gezielte Behandlungen gesetzt. Im Tiermodell reichten wenige Injektionen aus, um eine vollständige funktionelle Wiederherstellung zu erreichen.
Klinischer Meilenstein in Sicht
Die ersten klinischen Anwendungen am Menschen könnten in ein bis zwei Jahren erfolgen. Geplant ist zunächst der Einsatz bei schwer erkrankten Patienten ohne alternative Behandlungsmöglichkeiten.
Dabei könnte die Ophthalmologie eine zentrale Rolle spielen. Klare Endpunkte und eine einfachere Patientenrekrutierung sprechen für einen frühen Einsatz in diesem Bereich. Im Fokus stehen schwere Glaukomfälle sowie andere akute Schädigungen des Sehnervs.
NurExone ist an der Toronto Stock Exchange Venture sowie an mehreren deutschen Börsen notiert und hat bislang über 20 Millionen US-Dollar eingesammelt. Mit seiner Exosomen-Plattform positioniert sich das Unternehmen in einem Segment der Biotechnologie, das zunehmend an Bedeutung gewinnt.
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NurExone Biologic Inc.
ISIN: CA67059R1091
Land: Israel & Kanada
www.nurexone.com
Quelle
https://mgo-medizin.de/ophthalmologie/wenn-exosomen-die-glaukom-therapie-revolutionieren/
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