Seltene Krankheiten stellen für Patienten, ihre Familien und das Gesundheitssystem eine große Herausforderung dar. Sie betreffen allein in den USA mehr als 30 Millionen Menschen, die an über 7.000 seltenen, zum Teil sehr schwerwiegenden Krankheiten – sogenannten Orphan Diseases – leiden. Die US-Gesundheitsbehörde FDA erkannte daher schon früh die Bedeutung eines gesetzlichen Rahmens für Orphan Drugs und formulierte die notwendigen Bestimmungen im 1983 verabschiedeten „Orphan Drug Act“¹.
Seitdem hat das bei der FDA angesiedelte OOPD (Office of Orphan Products Development) die Aufgabe, die Verfügbarkeit sicherer und wirksamer Produkte für die Behandlung seltener Krankheiten zu fördern, die als solche mit weniger als 200.000 Fällen pro Jahr in den USA definiert sind. In diesem Rahmen kann die FDA bestimmten Arzneimitteln, die zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt werden, einen besonderen ODD-Status zuerkennen. NurExone (ISIN: CA67059R1091) erhielt diesen Sonderstatus Ende Oktober 2023 für seinen revolutionären exosomenbasierten Therapieansatz (ExoPTEN) bei akuten Rückenmarksverletzungen².
Welche Vorteile bietet die ODD für Pharmaunternehmen?
Der ODD-Status ist besonders vorteilhaft für die Forschung und Entwicklung von Wirkstoffen und Therapien. Denn er ermöglicht es dem betreffenden Pharmaunternehmen, von den Vorteilen zu profitieren, die für die Entwicklung des Produkts bis zur Marktzulassung garantiert sind. Eine ODD bietet die folgenden Vorteile, die für alle Phasen der Entwicklung eines Arzneimittels gelten:
- Forschung: Zuschüsse und Steuervorteile für die klinische Forschung.
- Beschleunigte Prüfung: Vorrangige Prüfung des Antrags durch die FDA innerhalb von sechs Monaten.
- Kommerzialisierung: Marktexklusivität für sieben Jahre in den USA nach der Zulassung.
Zusätzlich zu den Exklusivrechten und Kostenvorteilen bietet die FDA Unterstützung bei der Erstellung von Protokollen, potenziell kürzere Wartezeiten für die Arzneimittelzulassung und Rabatte auf die Zulassungsgebühren. Ein weiterer Anreiz ist eine Steuergutschrift in Höhe von 50 % der Kosten für qualifizierte klinische Arzneimitteltests, die bei Zulassung des Medikaments gewährt wird. All diese Maßnahmen dienen der Kostensenkung und der Vereinfachung von Vorschriften, um Unternehmen, die Medikamente für seltene Krankheiten entwickeln, besonders zu unterstützen.
Bei den großen Pharmakonzernen erhielt beispielsweise AbbVie (ISIN: US00287Y1091) 2016 eine ODD für Ibrutinib, dass für die Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit (cGVHD) zugelassen wurde. Dabei handelt es sich um eine seltene Krankheit, die durch eine Immunreaktion nach einer Stammzell- oder Knochenmarktransplantation gekennzeichnet ist. Im Jahr 2021 erhielt Novartis (ISIN: CH0012005267) ebenfalls ein ODD für die Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs³.
FDA erteilt NurExone den Orphan-Drug-Status (ODD)
Insbesondere im Bereich der akuten Rückenmarksverletzungen hat die FDA jedoch seit 1987 aufgrund der schwierigen Behandlung insgesamt nur 20 ODD-Zulassungen erteilt. Die kürzlich erfolgte Zulassung von NurExone Biologic Inc. unterstreicht daher die Bedeutung der Entwicklung der ExoPTEN-Therapie für akute Rückenmarksverletzungen. Die NurExone gewährte ODD umfasst die Verwendung extrazellulärer Vesikel (EVs), die aus mesenchymalen Stammzellen (MSCs) gewonnen und mit kurzer und modifizierter interferierender RNA (siRNA) beladen werden. Diese richten sich spezifisch gegen das Protein Phosphatase und Tensin Homolog (PTEN) bei akuten Rückenmarksverletzungen. Die in dem in der Entwicklung befindlichen Medikament ExoPTEN umgesetzte Therapie verspricht einen regenerativen Ansatz zur Behandlung dieser schwierigen Krankheit und wurde bereits erfolgreich in Tiermodellen getestet.
Die Erlangung des Orphan-Drug-Status ist ein wichtiger Meilenstein für NurExone Biologic Inc. und ein entscheidender und beschleunigender Schritt in der Entwicklung einer bahnbrechenden Behandlung für akute Rückenmarksverletzungen. Auf kommerzieller Seite kann die ODD zudem die Exklusivität von ExoPTEN für akute Wirbelsäulenverletzungen auf dem lukrativen US-Markt garantieren. Dies stellt eine echte Win-Win-Situation für Patienten und NurExone dar.
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NurExone Biologic Inc.
ISIN: CA67059R1091
Land: Israel & Kanada
Quellen:
¹https://www.fda.gov/industry/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products/orphan-drug-act-relevant-excerpts
²https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=940823
³https://www.novartis.com/news/novartis-receives-fda-orphan-drug-designation-nis793-pancreatic-cancer
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